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Caligara Lectures 2017 – Luigi Naldini

Caligara Lectures 2017 – Luigi Naldini

Venerdì 26 maggio 2017, ore 17.30

Luigi Naldini, Director, SR-TIGET (San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy)

Terapia Genica e Gene Editing delle cellule staminali emopoietiche per lo sviluppo di nuove terapie

Aula Keplero MBC, Molecular Biotechnology Center

Department of Molecular Biotechnology and Health Sciences

Università di Torino, via Nizza 52, Torino

A seguire

  • Consegna Caligara Fellowship 2017

 

Le tecniche di ingegneria genetica di cellule staminali emopoietiche (HSC) permettono l’inserzione sito-specifica di un transgene in regioni sicure del genoma o la correzione in situ di mutazioni puntiformi. Studi combinati su un modello murino di immunodeficienza severa combinata legata al cromosoma X (SCID-X1) e sull’ottimizzazione del protocollo  per le HSC umane hanno permesso di stabilire i fattori chiave per un trattamento terapeutico sicuro ed efficace per la SCID-X1 tramite “gene editing” di HSC umane. Al fine di rendere tale tecnologia disponibile per il trattamento di un piu’ ampio numero di malattie ematologiche, sono previste nuove e piu’ efficienti strategie di manipolazione genica. Parallelamente, la comunita’ scientifica promuove ed e’ coinvolta in rilevanti riflessioni e in pubblici dibattiti sulle implicazioni etiche delle possibili modificazioni del genoma umano.

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